メドレックス

３ 【事業の内容】

当社グループは、当社独自の経皮吸収^*型製剤技術を基に新たな医薬品を生み出す創薬企業グループです。経皮吸収技術をはじめとする製剤技術をもって画期的新薬を開発し、全世界の人々の健康とQOL^*の向上に資することを企業理念としています。イオン液体の特徴を利用した独自の経皮吸収型製剤技術ILTS^®（Ionic Liquid Transdermal System）、薬物のナノコロイド^*化技術を利用した独自の経皮吸収型製剤技術NCTS^®（Nano-sized Colloid Transdermal System）を中心とした医薬品製剤技術により、薬効の極大化、副作用の低減、飲み忘れ防止や経口投与が困難な患者への投与を可能にして、新たな付加価値を有する医薬品を生み出すことを目指しております。

当社グループは、当社、連結子会社MEDRx USA INC.の２社で構成されています。

当社グループの現在のビジネスモデルは、当社製剤技術により新たに創出（製剤開発^*）した医薬品候補製剤を、医薬品としての製造販売承認を取得するために開発（非臨床試験^*、臨床試験^*）する過程で、製薬会社等との間で開発・販売・製造に関する適切な提携関係を築いて事業を推進していくものです。当社は、提携先の製薬会社等から、「契約一時金、開発の進捗に応じたマイルストンフィー」及び「上市^*後の製品売上、ロイヤルティ」の形で収入を得ます。

医薬品候補製剤（開発パイプライン）の特性（市場性、開発費用）や、提携候補先製薬会社の当該パイプラインに対する取組姿勢を考慮した上で、開発パイプライン毎に当社の収益モデルを設計し、当社全体としてのリスクとリターンのバランスを取るためのポートフォリオを構築しながら成長していくことを目指しています。

当連結会計年度において、当社グループでは独自の経皮製剤技術であるILTS^®(Ionic Liquid Transdermal System)やNCTS^®(Nano-sized Colloid Transdermal System)を中心とした医薬品製剤技術を用いて、低分子から高分子に至る様々な有効成分の経皮吸収性を飛躍的に向上させることにより新しい付加価値を持った医薬品を開発することを事業の中核に据え、製品化に向けた開発を推し進めるとともに提携候補先との契約交渉を行うなど事業の拡大を図ってきました。

開発が最も進んでいる「MRX-5LBT：帯状疱疹後の神経疼痛治療薬（リドカインテープ剤）、商標名Lydolyte」について、2023年３月に米国規制当局であるアメリカ食品医薬品局 （FDA: Food and Drug Administration） に新薬承認申請書 (NDA: New Drug Application) を提出し、９月にFDAから審査完了報告通知（CRL: Complete Response Letter）を受領しました。CRLにおいて非臨床の一部のデータをFDAの指示に従って再提出するよう求められ、データ再解析を進めて2024年１月にNDAを再提出し、同月に申請受理されました。審査終了目標日は、2024年７月11日に設定されています。承認取得後、2024年内の上市を計画しています。

「MRX-4TZT：痙性麻痺治療薬（チザニジンテープ剤）」「MRX-9FLT：中枢性鎮痛貼付剤（フェンタニルテープ剤）」の２つのパイプラインについて米国での臨床開発を実施中であり、「MRX-7MLL：アルツハイマー治療薬（メマンチン含有貼付剤）」についても治験許可申請をFDAに提出して、臨床試験開始の許可を得ています。また、2023年９月に米国の創薬ベンチャーである Alto Neuroscience, Inc.（米国カリフォルニア州ロスアルトス、以下「Alto」）と、当社独自の経皮吸収技術を適用した中枢神経領域の新規医薬品候補「Alto-101」に関する提携契約を締結しました。Alto-101について、現在臨床第Ⅰ相試験を実施中であり、2024年に様々な精神疾患を対象とした臨床第Ⅱ相試験の開始が計画されています。

当社グループではこれらの貼付剤パイプラインとは別に、無痛での自己接種が可能で従来の接種方法と比べて高い免疫応答が期待できる、ワクチン等の投与デバイスであるマイクロニードルの研究開発に取り組んでいます。世界でまだ数ヶ所しかない医療用医薬品／ワクチン用途のマイクロニードル治験薬工場を2020年４月より稼働させており、国内外の複数の製薬会社・ワクチンベンチャー等とフィージビリティスタディ（実現可能性を検討する研究）を実施しながら、事業提携を模索しています。

当社グループの主要パイプラインの開発進捗状況は、以下のとおりです。

＜開発コード MRX-4TZT：痙性麻痺治療薬（チザニジンテープ剤）＞

ILTS^®を用いて中枢性筋弛緩薬であるチザニジンのテープ型貼付剤を製剤開発したものです。米国における筋弛緩薬市場は、2022年において約1,700億円(1,272 million USドル)と推計されています(出所：IQVIA)。筋弛緩薬の経皮製剤が存在しない中、チザニジンを経皮製剤化することにより経口剤と比較して、有効血中濃度の持続性、眠気や口渇等の副作用の低減等の利点が期待されます。

2017年４月からインドの製薬会社 Cipla Ltd.(インド マハーラーシュトラ州ムンバイ、以下「Cipla」)の100％子会社であるCipla Technologies, LLC(以下「Cipla Tech」)との間で世界的な開発・販売ライセンス契約(ただし、東アジアを除く)を締結していました。しかし、2020年２月のCiplaの全社戦略変更（中枢神経関連の開発候補品については、資金投入を抑制してアウトライセンスする方針）を受けてCipla Techと協議を続けた結果、１日でも早く開発再開することで本パイプラインの価値向上を図りたい当社グループとして、2023年４月に「ライセンス終了合意契約」を締結し、MRX-4TZTに関する全ての権利が当社に返還されました。

2019年９月に臨床第Ⅰ相反復PK（Pharmacokinetics）試験（P1b）が成功裡に完了しており、臨床第Ⅱ相試験（痙性麻痺患者を対象とした最長４週間の用量増加試験）の準備を進めています。

＜開発コード MRX-5LBT：帯状疱疹後の神経疼痛治療薬（リドカインテープ剤、商標名Lydolyte）＞

ILTS^®を用いた新規のリドカインテープ剤であり、帯状疱疹後の神経疼痛を適応症としているリドカインパップ剤Lidoderm^®の市場をターゲットとして、第一に米国で開発を進めている製品です。米国におけるリドカイン貼付剤市場は、2022年において約340億円(264 million USドル)と推計されています(出所：IQVIA)。2020年４月に株式会社デ・ウエスタン・セラピテクス研究所（愛知県名古屋市、D. Western Therapeutics Institute、以下「DWTI」）と米国における共同開発契約を締結して以降、DWTIと共同で開発を進めています。MRX-5LBTは、これまでの臨床試験結果より、先行指標品であるLidoderm^®より「皮膚刺激性が少なく」「貼付力に優れ」「運動時においても貼付力を保持できる」より良い製品として市場浸透することが期待されます。

2023年３月に新薬承認申請書（NDA）を提出し、９月にFDAから審査完了報告通知（CRL）を受領しました。CRLにおいて非臨床の一部のデータをFDAの指示に従って再提出するよう求められ、データ再解析を進めて2024年１月にNDAを再提出し、同月に申請受理されました。審査終了目標日は、2024年７月11日に設定されています。承認取得後、2024年内の上市を計画しています。

＜開発コード　MRX-9FLT：中枢性鎮痛薬（フェンタニルテープ剤）＞

フェンタニルは、オピオイドの一種で、医療用麻薬に指定されており、米国においては重度の急性疼痛、慢性疼痛及び癌性疼痛に貼付剤としても広く使用されています。フェンタニル貼付剤においては、患者の使用後の貼付剤を幼児・小児が誤って噛んだり貼付したりすることで死亡する誤用事故が報告されており、米国で社会的な問題となっています。

当社グループでは、オピオイド貼付剤における誤用事故の抑制・防止を目的とした独自技術を開発しており、その技術を適用したフェンタニルテープ剤について2019年５月にFDAと面談会議を実施し、幼児・小児に対する誤用事故防止機能を持った貼付剤は重要で価値のあるゴールであることを確認した上で、本格的な開発に取り掛かりました。2020年３月にFDAに治験許可申請（IND：Investigational New Drug application）を提出し、2020年９月に最初の臨床試験結果を得ました。予備的な臨床薬物動態（pilot PK：Pharmacokinetics）試験により、MRX-9FLTが参照製品と同様の血中濃度推移を示すことが確認できました。また、in vitro（実験室レベル）や動物実験で確認してきた誤用事故防止機能についても、ヒトでの有用性を予備的に確認することができました。2021年７月には、MRX-9FLTが持つ誤用事故防止機能が評価され、FDAからファスト・トラック指定（重篤または生命を脅かす恐れのある疾患やアンメットメディカルニーズの高い疾患に対して治療効果が期待される新薬を優先的に審査する制度。開発から審査までの迅速化を目的としている。ファスト・トラック指定により、臨床試験に関する相談などFDAと協議する機会がより多く与えられる）を受けています。現在、参照製品との生物学的同等性を示すための検証的な比較臨床試験、及び、誤用事故防止機能を検証するための試験に関して、FDAとも協議しながら開発を進めています。

米国におけるフェンタニル貼付剤市場は、2022年において約190億円（143 million USドル）と推計されており（出所：IQVIA）、誤用事故防止という高付加価値化により、現市場の置き換えと更なる市場拡大を企図しています。

＜開発コード MRX-7MLL：アルツハイマー治療薬（メマンチン貼付剤）＞

当社では、ILTS^®とは別に、薬物をナノコロイド化することにより経皮吸収性を飛躍的に向上させる独自の経皮製剤技術NCTS^®を用いた経皮吸収型医薬品の研究開発にも取り組んでいます。MRX-7MLLは、NCTS^®を用いてアルツハイマー治療薬であるメマンチンを含有した貼付剤を製剤開発したものです。FDAに対して治験前相談（pre IND meeting）を実施し、新薬承認取得に向けて、メマンチン経口剤との生物学的同等性を示すことができればMRX-7MLLの有効性を示す臨床試験（臨床第Ⅱ相試験、臨床第Ⅲ相試験）は必要ないことを確認しています。

2021年11月に治験許可申請（IND）をFDAに提出して、臨床試験開始の許可を得ました。一方で、INDの申請過程におけるFDAとのやりとりの中で製剤改良に関する示唆・助言を得たため、FDAからの示唆・助言を反映する形での製剤改良を行ってきました。製剤改良は完了し、一部の非臨床試験を追加実施中です。2024年第２四半期にP1a（臨床第Ⅰ相単回PK（Pharmacokinetics））試験を開始することを計画しています。

2022年において米国アルツハイマー治療薬市場は約380億円（294 million USドル）であり、そのうちメマンチン経口剤が約90億円（66 million USドル）を占めています(出所：IQVIA)。１日１回の経口剤に対して、アルツハイマー患者さん及びケアに当たるご家族や医療従事者が投薬状況を目視確認できる、３日に１回あるいは１週間に１回の貼付剤という選択肢を提供することにより、アルツハイマー患者さん及びケアに当たるご家族や医療従事者のQOL（quality of life）及びコンプライアンスの向上（飲み忘れ等の防止）に貢献したいと考えています。
 

＜開発コード MRX-6LDT：慢性疼痛治療薬（ジクロフェナック・リドカインテープ剤）＞

米国における疼痛管理薬市場は2022年において約6,400億円（4,948 million USドル）であり、その50%超をジェネリック医薬品が占めています(出所：IQVIA)。慢性疼痛市場にはジェネリック医薬品を含め多数の薬剤が存在し、新たなブランド薬が確固たる地位を築くことは容易ではありませんが、一方で、米国での慢性疼痛治療の基盤ともいえるオピオイド鎮痛薬の乱用リスクに対して米国社会全体から厳しい視線が集まっており、乱用リスクがなく有効性と安全性・忍容性に優れた慢性疼痛治療薬には大きな事業機会／潜在市場があると考えています。

MRX-6LDTは、当社独自の経皮製剤技術ILTS^®を用いて、消炎鎮痛作用を有するジクロフェナックと局所麻酔作用を有するリドカインの両薬物ともに高い経皮浸透を実現させるべく製剤開発したテープ型貼付剤であり、両薬物の相加的或いは相乗的な疼痛治療効果を最大限に発揮させることを企図しています。米国における大きな事業機会／潜在市場に向けて、まずは非臨床試験とそれに続く臨床第１相試験を実施して、MRX-6LDTの高い経皮浸透性及び製品ポテンシャルをヒトでのデータをもって確認することを計画しています。

 
＜開発コード Alto-101：中枢神経疾患治療薬（PDE4阻害剤）＞

2023年９月に米国の創薬ベンチャーである Alto Neuroscience, Inc.（米国カリフォルニア州ロスアルトス、以下「Alto」）と、当社独自の経皮吸収技術を適用した中枢神経領域の新規医薬品候補（Alto-101, PDE4阻害剤）に関する提携契約を締結しました。Altoは、患者をより良くより早く治療するために、ターゲットを絞った医薬品の開発を通じてPrecision Psychiatry（精度の高い精神医学）を開拓しています。個々人の生物学的差異は治療効果に影響を及ぼしますが、Altoの Precision Psychiatry Platform^TMは、脳波記録、行動タスクパフォーマンス、ウェアラブルデータ、遺伝的特徴などを解析することにより脳のバイオマーカーを計測して、それぞれの患者に合うAltoの薬を提供することを目指しています。

Alto-101について、現在臨床第Ⅰ相試験を実施中であり、2024年に様々な精神疾患を対象とした臨床第Ⅱ相試験の開始が計画されています。

＜マイクロニードルアレイ＞

マイクロニードルアレイ（Micro Needle array、以下「MN」という）とは、生体分解性樹脂等から成る数百μmの微小針の集合体で、当社開発品は生け花に用いる剣山を数百μmレベルに縮小したような形状です。MNは、注射しか投与手段のないワクチンや核酸医薬・タンパク医薬等の無痛経皮自己投与を可能にし、またワクチンや免疫性疾患においては「従来の注射剤と比べて高い免疫効果」が期待される、有望な投与デバイスとして注目されています。当社のMN技術は、鋭い針先と工夫された応力制御機構を持つアプリケータ（挿入器具）による「簡便で確実な投与」を特徴としています。

臨床試験等においてヒトに投与できるGMP（Good Manufacturing Practice）規格品を製造するMN治験薬工場について、2020年４月から稼働開始し、2021年１月にはワクチンに用いられる病原性のある細菌やウイルス、遺伝子組み換え生物等の取り扱いを可能にするためのバイオセーフティ対策を中心とした設備増強も完了しました。現在、量産化に向けた技術開発と並行して、国内外の複数の製薬会社・ワクチンベンチャー等とフィージビリティスタディ（実現可能性を検討する研究）を実施しながら、事業提携を模索しています。フィージビリティスタディの一つとして、株式会社ファンペップ（大阪府茨木市）と抗体誘導ペプチドMN製剤についての共同研究を、コロンビア大学（米国ニューヨークシティ）と免疫賦活剤および抗がんペプチドとMNを組み合わせた乳がん治療のための共同研究を実施中です。一方で、VaxSyna Inc.（米国ニューハンプシャー州フランクリン）と実施していた子宮頸がんMNワクチンに関する共同研究は、VaxSyna社の事情により研究中止となりました。

当社グループでは、自己投与可能なワクチンMN製剤が、パンデミック発生時の医療体制堅持や医療インフラ未整備地域での公衆衛生向上に貢献できるものと確信しており、実用化に向けた研究開発に取り組んでいます。

上述した開発候補品以外にも、製薬会社等と共同で、あるいは当社グループ独自で医薬品等の製剤開発を進めています。

＜上市製品＞

当社グループでは、PCL等の製品を提携先の販売会社を通じて販売しており、当連結累計期間の製品売上として７百万円を計上しました。

経皮吸収型医薬品には、嚥下障害等で経口投与が困難な患者にも投与可能、ファーストパスエフェクトを受けない、薬物の血液中の濃度を一定に保ち効果を持続させ易い、注射剤と異なり投与時に痛みを感じない等の様々な利点があります。疾患別に見ると、昨今の潮流として、疼痛治療用薬剤に加え、アルツハイマー病やうつ病のような精神疾患系薬剤においても、QOL及びコンプライアンスの向上（飲み忘れ等の防止）に寄与する経皮吸収型製剤が、アンメット・メディカルニーズに応える形で開発及び市場投入されています。

一方、皮膚は人体にとって外界からの異物の侵入に対する第一バリアであり、分子量が小さい、脂溶性が高い、融点が低い等の、皮膚から浸透し易い特定の物理化学的性質を持つ薬物以外の薬物を経皮吸収させることは極めて困難です。

当社では、イオン液体の特徴を利用した独自の経皮製剤技術ILTS^®や薬物のナノコロイド化技術を利用した独自の経皮製剤技術NCTS^®により、従来の技術では経皮吸収させることが困難であった難溶性薬物や核酸・ペプチドといった高分子に至る様々な薬物の経皮浸透性を飛躍的に向上させることに成功しています。さらに、ILTS^®やNCTS^®をもってしても経皮吸収させることが困難な高分子のワクチン等については、マイクロニードルアレイによる投与方法の研究開発を行っております。

イオン液体とは、融点が100℃以下の塩（えん）のことで、常温溶融塩とも呼ばれています。低融点、高イオン伝導性、高極性、不揮発性、不燃性等の特徴を有しており、太陽電池や環境に優しい反応溶媒等、多方面における応用が検討されています。当社では、薬物をイオン液体化する、或いは、イオン液体に薬物を溶解することにより、当該薬物の経皮浸透性を飛躍的に向上させることができることを世界に先駆けて見出しました。現在までに、①人体への使用実績がある化合物の組み合わせによる安全性が高いと考えられるイオン液体ライブラリー、②対象薬物の経皮浸透性向上に適したイオン液体の選択に関するノウハウ、③薬物を含有するイオン液体をその特性を保持したまま使い勝手のよい形（貼り薬、塗り薬等）に製剤化するノウハウ等を蓄積しています。これらのノウハウ等も含めた独自の経皮吸収型製剤作製技術を総称して、ILTS^®（Ionic Liquid Transdermal System）と呼んでいます。

当社は、薬物をナノサイズのコロイドにすることで経皮吸収性が高まることを発見し、それによる製剤化技術をNCTS^®（Nano-sized Colloid Transdermal System）と名付けました。アルツハイマー治療薬等をターゲットとした製剤開発を進めております。

貼付剤における薬物の乱用及び誤用事故を抑制・防止するための、メドレックス独自の新たな製剤技術です。「低抽出性」「強い苦み」「再吸収抑制」「再貼付防止」の４つの技術から成っています。

*用語解説

４ 【経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析】

(1) 経営成績等の概要

当連結会計年度における当社グループ（当社、連結子会社)の財政状態、経営成績及びキャッシュ・フロー（以下、「経営成績等」という。）の状況の概要は次のとおりであります。

① 財政状態の状況

(資産)

当第連結会計年度末の総資産は、前連結会計年度末に比べて653百万円増加し、2,052百万円となりました。これは現金及び預金が726百万円増加したこと等によるものです。

流動資産は1,785百万円となりました。主な内容は、現金及び預金1,720百万円等であります。固定資産は267百万円で、主な内容は建物及び構築物176百万円、長期前払費用45百万円及び差入保証金38百万円等であります。

(負債)

負債は、前連結会計年度末に比べて58百万円減少し、127百万円となりました。これは主に未払金の減少46百万円、未払法人税等の減少11百万円等によるものであります。

流動負債は99百万円となりました。主な内容は未払金90百万円、未払法人税等７百万円であります。固定負債は27百万円となりました。内容は資産除去債務22百万円、繰延税金負債４百万円であります。

(純資産)

純資産は、前連結会計年度末に比べて712百万円増加し、1,924百万円となりました。

これは主に親会社株主に帰属する四半期純損失932百万円により利益剰余金のマイナスが932百万円拡大したこと、第24回及び第25回新株予約権の行使に伴い、資本金及び資本剰余金がそれぞれ820百万円ずつ増加したこと等によるものであります。また、 2023年３月29日開催の第21期定時株主総会において、資本金及び資本準備金の額の減少並びに剰余金の処分に関する議案が承認可決され、その後、債権者保護手続きが実施され特に異議が生じなかったため、資本金及び資本剰余金（資本準備金）の額の減少に関する効力が2023年５月８日付で生じました。その結果、資本金及び資本剰余金（資本準備金）がそれぞれ200百万円、1,967百万円減少しており、その合計額2,167百万円を繰越利益剰余金に振り替えることにより欠損てん補を行いましたが、これによる純資産に与える影響はありません。

以上の結果、自己資本比率は、前連結会計年度末の82.2％から90.6％となりました。

② 経営成績の状況

当連結累計期間の売上高は29百万円(前年同期は59百万円)、研究開発費用とその他経費を合わせた販売費及び一般管理費は960百万円(前年同期は1,155百万円)を計上しました。営業損失は933百万円(前年同期は1,098百万円)、営業外収益として、東かがわ市事業強靭化補助金交付事業に係る助成金収入２百万円、為替差益11百万円等を含め14百万円を計上、営業外費用として、主に第25回新株予約権の発行に係る営業外支払手数料５百万円、株式交付費５百万円等を含め11百万円を計上し、経常損失は930百万円(前年同期は1,112百万円)、特別利益として、新株予約権戻入益0.5百万円があり、法人税等２百万円の計上によって親会社株主に帰属する当期純損失は932百万円（前年同期は1,111万円）となりました。

なお、当社は単一セグメントであるため、セグメントごとの記載はしておりません。

③ キャッシュ・フローの状況

当連結会計年度末における現金及び現金同等物は、前連結会計年度末に比べ726百万円増加し、1,720百万円となりました。当連結会計年度のキャッシュ・フローの状況は以下のとおりです。

　　（営業活動によるキャッシュ・フロー）

営業活動の結果使用したキャッシュ・フローは、913百万円（前連結会計年度は1,073百万円の支出）となりました。これは主に税金等調整前当期純損失が930百万円となったこと、減価償却費が45百万円になったこと等によるものです。

　　（投資活動によるキャッシュ・フロー）

投資活動の結果使用したキャッシュ・フローは0.7百万円（前連結会計年度は１百万円の支出）となりました。これは有形固定資産の取得による支出0.7百万円によるものです。

　　（財務活動によるキャッシュ・フロー）

財務活動の結果獲得したキャッシュ・フローは1,639百万円（前連結会計年度は356百万円の収入）となりました。これは，取締役、監査役、子会社取締役及び従業員を対象とする第26回新株予約権（有償）及び行使価額修正条項付第25回新株予約権の発行による収入１百万円、行使価額修正条項付第24回及び第25回新株予約権の行使による収入1,637百万円によるものです。

④ 生産、受注及び販売の状況

a. 生産実績

当社グループの製品は、すべて製造委託しております。

b.受注実績

当連結会計年度における受注実績は次のとおりであります。

c.販売実績

当連結会計年度における販売実績は次のとおりであります。

(注)   主な相手先別の販売実績及び当該販売実績の総販売実績に対する割合

(2) 経営者の視点による経営成績等の状況に関する分析・検討内容

経営者の視点による当社グループの経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容は次のとおりであります。なお、文中の将来に関する事項は、当連結会計年度末現在において判断したものであります。

① 重要な会計上の見積り及び当該見積りに用いた仮定

当社の連結財務諸表は、我が国において一般に公正妥当と認められている会計基準に基づき作成されております。この連結財務諸表の作成に当たりまして、重要となる会計方針については、「第５ 経理の状況 １ 連結財務諸表等 (1) 連結財務諸表 注記事項 連結財務諸表作成のための基本となる重要な事項」に記載のとおりであります。

なお、この連結財務諸表の作成に当たりまして、決算日における資産・負債及び報告期間における収益・費用の報告数値に影響を与える見積りは、主に資産の評価や引当金の計上であり、これらの見積り及び判断に対して、継続して評価を行っております。状況に応じて合理的と考えられる要因等に基づき、見積り及び判断を行っておりますが、見積り特有の不確実性があるため、実際の結果は異なる場合があります。

②　経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容

創薬パイプライン型ベンチャーである当社グループにおいては、創薬パイプラインの開発を一歩一歩進めて開発アセットの価値を高めていくことが、当社企業価値を最大化する唯一の道筋と考えています。当社グループにとって2023年は、既存のパイプラインについては足踏み状態が続きましたが、新たにAltoとの提携契約を締結して、臨床ステージのパイプラインが加わりました。

＜MRX-5LBT：帯状疱疹後の神経疼痛治療薬（リドカインテープ剤）”Lyodolyte”＞

2023年9月にFDAから受領した審査完了報告通知（CRL: Complete Response Letter）において、非臨床の一部のデータをFDAの指示に従って再提出するよう求められていました。データの再解析を進めて2024年１月に新薬承認申請書 (NDA: New Drug Application)を再提出し、同月に申請受理されました。審査終了目標日は2024年7月11日に設定されており、承認取得後2024年内の上市を計画しています。

当社グループにとって初の米国向け医薬品の承認取得～上市まで、あと一歩のところに来ています。

＜MRX-4TZT：痙性麻痺治療薬（チザニジンテープ剤）＞

開発・販売提携先であったCiplaの全社戦略変更（中枢神経関連の開発候補品については、資金投入を抑制してアウトライセンスする方針）を受けて協議を続けた結果、1日でも早く開発再開することで本パイプラインの価値向上を図りたい当社グループとして、2023年４月に「ライセンス終了合意契約」を締結し、MRX-4TZTに関する全ての権利が当社に返還されました。

臨床第Ⅰ相反復PK（Pharmacokinetics）試験（P1b）は成功裡に完了しており、臨床第Ⅱ相試験（痙性麻痺患者を対象とした最長4週間の用量増加試験）の準備を進めています。

＜MRX-7MLL：アルツハイマー治療薬（メマンチン貼付剤）＞

製剤改良は完了し、一部の非臨床試験を追加実施中です。2024年第2四半期にP1a（臨床第Ⅰ相単回PK（Pharmacokinetics））試験を開始することを計画しています。

＜MRX-９FLT：中枢性鎮痛薬（フェンタニルテープ剤）＞

MRX-9FLTが持つ誤用事故防止機能が評価され、FDAからファスト・トラック指定（重篤または生命を脅かす恐れのある疾患やアンメットメディカルニーズの高い疾患に対して治療効果が期待される新薬を優先的に審査する制度。開発から審査までの迅速化を目的としている。ファスト・トラック指定により、臨床試験に関する相談などFDAと協議する機会がより多く与えられる）を受けています。早期の承認取得を目指して開発を進めてまいります。

＜Alto-101：中枢神経疾患治療薬（PDE4阻害剤）＞

2023年9月に米国の創薬ベンチャーである Alto Neuroscience, Inc.と、当社独自の経皮吸収技術を適用した中枢神経領域の新規医薬品候補（Alto-101）に関する提携契約を締結しました。Alto-101について、現在臨床第Ⅰ相試験を実施中であり、2024年に様々な精神疾患を対象とした臨床第Ⅱ相試験の開始が計画されています。

＜マイクロニードルアレイ（MN）＞

国内外の複数の製薬会社・ワクチンベンチャー等とフィージビリティスタディ（実現可能性を検討する研究）を実施しながら、事業提携を模索しています。その一つとして、株式会社ファンペップと抗体誘導ペプチドMN製剤についての共同研究を、コロンビア大学と免疫賦活剤および抗がんペプチドとMNを組み合わせた乳がん治療のための共同研究を実施中です。

「MRX-5LBT “Lydolyte”」の新薬承認取得、「MRX-4TZT」のP2試験成功、その他のパイプライン・基盤技術についての開発進展が、引き続き重要な経営課題であります。

繰り返しになりますが、創薬パイプライン型ベンチャーである当社グループにおいては、創薬パイプラインの開発を一歩一歩進めて開発アセットの価値を高めていくことが、当社企業価値を最大化する唯一の道筋と考えています。医薬品の開発にはリスクがつきものですが、今後も開発パイプライン群のポートフォリオ構成に留意しつつ、早期の製品化に向けて積極的に開発を進めるとともに、製薬会社等との事業提携を模索してまいります。

未だ主要パイプラインが臨床開発段階にある創薬パイプライン型ベンチャーの当社グループとして、最重要視している財務指標は現有資金です。当連結会計年度末における現金及び現金同等物は1,720百万円であり、当面の開発及び運転資金相当と考えています。今後も、提携済みパイプラインからのマイルストン収入や新たな事業提携による契約一時金収入等の事業収益と、適時適切な財務活動による資金調達を組み合わせて、開発資金の確保と中長期的企業価値の最大化を追求してまいります。

③　キャッシュ・フローの状況の分析・検討内容並びに資本の財源及び資金の流動性に係る情報

当社グループの資金需要のうち主なものは、研究開発資金及び運転資金であります。
　これらの資金は基本的に自己資金によっておりますが、必要に応じて増資や新株予約権の発行により資金を調達することとしております。
　当連結会計年度におけるキャッシュ・フローの概況については、「第２　事業の状況　３　経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析　(1）経営成績等の概要　③キャッシュ・フローの状況」に記載のとおりです。

(セグメント情報等)

【セグメント情報】

当社グループは医薬品製剤開発及びこれらの付帯業務の単一事業であるため、記載を省略しております。

【関連情報】

前連結会計年度(自  2022年１月１日  至  2022年12月31日)

1.  製品及びサービスごとの情報

単一の製品・サービスの区分の外部顧客への売上高が連結損益計算書の売上高の90%を超えるため、記載を省略しております。

2.  地域ごとの情報

(1) 売上高

　　本邦以外の外部顧客への売上高がないため、該当事項はありません。

(2) 有形固定資産

本邦に所在している有形固定資産の金額が連結貸借対照表の有形固定資産の金額の90%を超えるため、記載を省略しております。

3.  主要な顧客ごとの情報

当連結会計年度(自  2023年１月１日  至  2023年12月31日)

1.  製品及びサービスごとの情報

単一の製品・サービスの区分の外部顧客への売上高が連結損益計算書の売上高の90%を超えるため、記載を省略しております。

2.  地域ごとの情報

(1) 売上高

(2) 有形固定資産

本邦に所在している有形固定資産の金額が連結貸借対照表の有形固定資産の金額の90%を超えるため、記載を省略しております。

3.  主要な顧客ごとの情報

【報告セグメントごとの固定資産の減損損失に関する情報】

該当事項はありません。

【報告セグメントごとののれんの償却額及び未償却残高に関する情報】

該当事項はありません。

【報告セグメントごとの負ののれん発生益に関する情報】

該当事項はありません。