JCRファーマ

■J-Brain Cargo®
JCRファーマが独自に開発した血液脳関門（BBB）通過技術です。生命活動に必要な鉄分を脳内へ運ぶ仕組みを利用した特殊な抗体を用いることで、従来は届けることが極めて困難だったバイオ医薬品を脳内（中枢神経系）へ送達することを可能にする創薬プラットフォーム技術です。

■JUST-AAV
J-Brain Cargo®技術を応用して開発されたJCRファーマ独自の新しい遺伝子治療技術です。目的の組織や臓器へ効率的に遺伝子を送達する一方で、肝臓への集積を低減させて安全性を高めるという、組織ターゲティングと副作用リスク低減を両立させた改変型AAVベクター技術です。

■イズカーゴ®
J-Brain Cargo®技術を適用して実用化された、世界初の血液脳関門通過型ムコ多糖症II型（ハンター症候群）治療剤（JR-141）です。点滴投与によって全身症状だけでなく脳内へも薬剤を行き渡らせ、中枢神経系症状の改善や進行抑制に貢献します。

■Life is Rare
JCRファーマのコーポレートスローガンです。「今日を生きる。その奇跡に、私たちは挑む。」というメッセージとともに、希少疾病にとどまらず最も困難とされる治療課題に挑戦し続ける姿勢や思想を表しています。

■チームJCR
JCRファーマにおける価値の源泉とされる共通認識および組織精神です。「JCRでしか作れない医薬品」の創製やグローバル研究開発型企業の実現に向け、社員と経営陣が一丸となって挑戦する姿勢を指します。

■先進バイオ医薬研究所
既存の研究開発の枠組みにとらわれず、神経変性疾患や希少疾病といったアンメット・メディカル・ニーズに対して新たな治療戦略やドラッグデリバリー技術の創出を目指す、社長直轄の研究拠点です。

■RARE DISEASEプロジェクト
社員一人ひとりが希少疾病への理解を深め、「患者さんファースト」の視点で自発的な行動を促すために、公募で選ばれたメンバーを中心に推進している部門横断型の啓発活動プロジェクトです。

■givinostat
イタリアのイタルファルマコ社から国内でのライセンスを取得したデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬です。ジストロフィン遺伝子変異のタイプを問わず幅広い患者さんを対象に使用可能な、経口投与のヒストン脱アセチル化酵素（HDAC）阻害剤です。